• Ferring запускает новое предприятие FerGene с акцентом на глобальное развитие и коммерциализацию в США терапии nadofaragene firadenovec для пациентов с низкодифференцированным мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря, не чувствительных к бактерии Calmette-Guérin.

• Blackstone Life Sciences инвестирует 400 миллионов долларов США и свой опыт в ускорение дальнейшей разработки и коммерциализации nadofaragene firadenovec, экспериментальной генной терапии.

• Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA) приняло заявку на регистрацию биологического препарата (BLA) и предоставило приоритетное рассмотрение для терапии nadofaragene firadenovec 

• Результаты III этапа представлены на 20-м ежегодном собрании Общества урологической онкологии (SUO) в Вашингтоне, округ Колумбия, 5 декабря 2019 г.

Сент-Прэ, Швейцария и Кембридж, Массачусетс, США - 25 ноября 2019 г. - Ferring Pharmaceuticals и Blackstone Life Sciences объявили о совместных инвестициях в размере более 570 млн. долл. США в nadofaragene firadenovec (rAd-IFN / Syn3), новую экспериментальную генную терапию поздней стадии заболевания для пациентов с низкодифференцированным мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря (МНИРМП), нечувствительных к бактерии Calmette-Guérin (BCG).

FerGene, новая компания по разработке генной терапии, дочерняя компания Ferring, была создана для потенциальной коммерциализации nadofaragene firadenovec в США и продвижения глобальных клинических исследований. Цель FerGene - сделать эту многообещающую терапию доступной для пациентов, чье лечение практически не менялось в течение последних 10 лет. Blackstone инвестирует 400 млн. дол., а Ferring – до 170 млн. дол. в компанию FerGene. Ferring также потенциально запустит и коммерциализирует nadofaragene firadenovec за пределами США.

«Чтобы вывести новую генную терапию на рынок, необходимо уделить особое внимание и приложить усилия, и FerGene, будет располагать ресурсами и командой, необходимыми для того, чтобы помочь нам сделать nadofaragene firadenovec потенциально доступной для пациентов», - сказал Фредерик Паулсен, председатель совета директоров Ferring Pharmaceuticals. «Используя новую модель совместного финансирования между Ferring и Blackstone Life Sciences, мы стремимся к тому, чтобы большее количество людей с низкодифференцированным мышечным неинвазивным раком мочевого пузыря, нечувствительных к бактерии Calmette-Guérin, могли получить пользу от этой инновационной генной терапии, если она будет одобрена».

Терапия nadofaragene firadenovec, которая в настоящее время находится на III стадии разработки, получила обозначение «терапия прорыва», подана соответствующая заявка на регистрацию биологического препарата (BLA), которая уже принята FDA для рассмотрения в приоритетном порядке.

«Такое инновационное партнерство с Ferring иллюстрирует уникальную ценность Blackstone Life Sciences в выводе на рынок прогрессивных методов лечения. Наш опыт и знания в области практической клинической разработки и ранней коммерциализации помогут в дальнейшем продвижении этой многообещающей терапии для пациентов с раком мочевого пузыря в США и во всем мире », - сказал Ник Галакатос, глава Blackstone Life Sciences.     

«Цель FerGene, Blackstone и Ferring - успешная коммерциализация и дальнейшее развитие этой аденовирусно-опосредованной генной терапии интерфероном альфа-2b, которая является потенциальным прорывом в лечении для пациентов с низкодифференцированным мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря, нечувствительных к BCG» - сказал Парис Панайотопулос, управляющий директор Blackstone Life Sciences.

Результаты III фазы клинических испытаний представлены на 20-м ежегодном собрании Общества урологической онкологии (SUO) в Вашингтоне, округ Колумбия, 5 декабря 2019 г. Колин Динни, профессор и председатель отделения урологии в Университете штата Техас, онкологический центр им. Андерсона (MDACC), а также основатель и бывший президент Консорциума клинических исследований Общества урологической онкологии (SUO-CTC). Доктор Динни был пионером в разработке nadofaragene firadenovec и со-руководителем программы разработки вместе с доктором Найджелом Паркером ⁶ из FKD Therapies OY (FKD). После потенциального одобрения со стороны FDA, FerGene получит регистрационное удостоверение на терапию nadofaragene firadenovec.

FKD - компания, специализирующаяся на генной терапии, базирующаяся в Финляндии, которая занимается разработкой и оформлением нормативной документации на nadofaragene firadenovec, которая была изучена в ходе исследования III фазы в 33 центрах США совместно с консорциумом SUO-CTC.

«Мы рады представить данные III фазы на предстоящей встрече Общества урологической онкологии», - сказал доктор Стефан А. Бурджян, координирующий исследователь и профессор медицины, уролог, Карл Розен в клинике Мэйо в Рочестере, штат Миннесота. «Это исследование расширяет поиск эффективных альтернатив радикальной цистэктомии для пациентов с низкодифференцированным мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря, нечувствительных к BCG и предлагает возможность для значительного улучшения лечения пациентов».

О nadofaragene firadenovec

Nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3) является экспериментальной терапией, разрабатываемой для лечения пациентов с низкодифференцированным мышечно-неинвазивным раком мочевого пузыря, нечувствительных к BCG. Это генная терапия основана на аденовирусном векторе, которая содержит ген интерферона альфа-2b, вводимый катетером в мочевой пузырь каждые три месяца. Вирус проникает в клетки стенки мочевого пузыря, где он разрушается, высвобождая активный ген. Внутренний механизм генов/ДНК клеток «перехватывает» ген и транслирует его последовательность ДНК, в результате чего клетки секретируют большие количества белка интерферона альфа-2b, природного белка, который организм использует для борьбы с раком. Этот новый подход генной терапии, таким образом, превращает собственные клетки стенки мочевого пузыря пациента в многочисленные интерфероновые микрофабрики, усиливая естественную защиту организма от рака.

О раке мочевого пузыря

Рак мочевого пузыря является одним из наиболее часто встречающихся видов рака. Ежегодно во всем мире диагностируется около 430 000 пациентов, что делает его девятым по распространенности в мире.^1,2 В США рак мочевого пузыря является шестым по распространенности раком, по оценкам, 699 450 человек живут с раком мочевого пузыря и более 80 000 новых случаев диагностируются каждый год только в США. ³ У пациентов с низкодифференцированным неинвазивным раком мочевого пузыря, BCG является стандартным лечением и, хотя оно является эффективным, в 60% случаев опухоли возникают вновь. ^2,4 Радикальная цистэктомия (полное удаление мочевого пузыря и некоторых репродуктивных органов) для предотвращения распространения рака в другие органы представляет собой рекомендуемый вариант лечения в данной ситуации, но может быть связана со значительной летальность.⁵ Таким образом, популяция, нечувствительная к BCG, является одной из наиболее обделенных, что было признано в Руководстве Управления по контролю качества продуктов и лекарств США для промышленных отраслей, февраль 2018 года.⁷

О Blackstone Life Sciences

Blackstone Life Sciences - это частная инвестиционная платформа с возможностями инвестирования в течение всего жизненного цикла компаний и продуктов в ключевых секторах медико-биологических наук. Объединяя масштабные инвестиции и непосредственное руководство производством, Blackstone Life Sciences помогает выводить на рынок новые перспективные лекарства, улучшающие жизнь пациентов.

О компании Ferring Pharmaceuticals
Ferring Pharmaceuticals - узконаправленная научно-исследовательская биофармацевтическая группа, помогающая людям всего мира создавать семьи и улучшать качество своей жизни. Базирующаяся в Сен-Прекс, Швейцария, Ferring является лидером в области репродуктивной медицины и женского здоровья, а также в специализированных областях гастроэнтерологии и урологии. Ferring разрабатывает методы лечения для матерей и детей уже более 50 лет, сфера деятельности компании охватывает лечение и уход от зачатия до рождения. Основанная в 1950 году, частная компания Ferring в настоящее время насчитывает около 6 500 сотрудников по всему миру, имеет свои собственные дочерние компании почти в 60 странах и реализует свою продукцию в 110 странах.

О компании FKD Therapies Oy

FKD Therapies Oy -компания, специализирующаяся в области генной терапии, базирующаяся в Куопио, Финляндия, первоначально созданная доктором медицины и наук Найджелом Р. Паркером и профессором медицины и наук Сеппо Ила-Херттуала, с целью разработки аденовирусного интерферона альфа-2b. Компания FKD возглавила общую разработку nadofaragene firadenovec благодаря производству в FinVector Oy, клиническим испытаниям на поздней стадии. FinVector Oy и FKD Oy являются частью «Тризелл Груп»

SUO-CTC

Общество урологической онкологии (SUO) разработало сеть клинических испытаний лекарственных средств в 2008 году. Созданный, принадлежащий и управляемый его членами, Консорциум клинических исследований Общества урологической онкологии (SUO-CTC) представляет собой сеть исследователей в области клинических исследований, насчитывающую более 340 членов из более чем 180 клинических центров в США и Канаде. Этот национальный альянс ведущих местных и академических урологических онкологов стремится к дальнейшим исследованиям в области урологии. SUO-CTC является зарегистрированной некоммерческой корпорацией 501c3 и сотрудничает с Обществом урологической онкологии. Совместно со спонсорами SUO-CTC проводит клинические испытания для изучения терапевтических вмешательств, направленных на урологические раковые заболевания, включая, но не ограничиваясь, раком мочевого пузыря, раком простаты и раком почки. Вместе с индустрией SUO-CTC предлагает расширенные возможности исследований для обеспечения лучшего качества жизни наших пациентов.

Список использованной литературы

1. Antoni, S et al. Bladder Cancer Incidence and Mortality: A Global Overview and Recent Trends. Eur Urol. 2017;17(1):96–108.
2. Maruf, M et al. Non invasive bladder cancer: a primer on immunotherapy. Cancer Biol Med. 2016;13(2):194-205.
3. National Cancer Institute. Cancer Stat Facts: Bladder Cancer. Available at: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/urinb.html. Last accessed: November 2019.
4. Derré, L et al. Intravesical Bacillus Calmette Guerin Combined with a Cancer Vaccine Increases Local T-Cell Responses in Non-muscle-Invasive Bladder Cancer Patients. Clin Cancer Res. 2017;23(3):717-725.
5. Cookson, M et al.,Use of intravesical valrubicin in clinical practice for treatment of nonmuscle-invasive bladder cancer, including carcinoma in situ of the bladder. Therapeutic Advances in Urology. 2014, Vol. 5(5):181-191.
6. AIV Institute for Molecular Sciences, Kuopio, Finland.
7. Food and Drug Administration. BCG-Unresponsive Nonmuscle Invasive Bladder Cancer: Developing Drugs and Biologics for Treatment Guidance for Industry. Available at: https://www.fda.gov/media/101468/download. Last accessed: November 2019.